遗传学家开发出新的青光眼基因疗法

来源:互联网时间:2023-04-21 11:15:15


【资料图】

都柏林圣三一学院的科学家们今天宣布了青光眼新疗法的重大进展。

全球约有 8000 万人受到青光眼的影响,预计到 2040 年将增加到 1.1 亿以上。虽然局部滴眼液对于预防疾病进展至关重要,但高达 10% 的患者对治疗产生抗药性,使他们面临永久视力的风险损失。

青光眼的主要临床危险因素是眼内压升高;眼球内压力的危险增加可能导致视神经乳头严重受损,视神经乳头将光信号传输到大脑,使我们能够看到。这种升高的压力是由不需要的蛋白质积聚引起的,导致排水通道堵塞,随着时间的推移,会导致液体积聚和压力增加。

Smurfit 遗传学研究所的团队与生物技术公司 Exhaura Ltd. 合作,表明基于基因治疗的方法可以降低青光眼临床前模型的眼内压。他们的研究发表在本周的《科学进展》杂志上。

单次注射病载体——本质上是科学家劫持的一种病,目的是利用它向体内细胞传递特定指令——可以增加眼球前部的房水流量,从而降低眼球内的压力眼睛。关键指令是让细胞产生一种酶基质(金属蛋白酶 3 或 MMP-3),帮助启动这一过程。

“这个激动人心的项目使我们能够弥合学术界和工业界之间的差距,并与一家基因治疗公司密切合作,开发一种我们认为对未来患者具有巨大前景的尖端疗法,”遗传学教授马修坎贝尔教授说。在三位一体。

重要的是,这项工作使用了多种疾病模型,并利用供体人眼来筛选基因治疗方法的治疗效果。这使得令人印象深刻的结果更有希望。

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责任编辑:FD31
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